Solulin - Hämophilie

Hämophilie (Bluterkrankheit) ist dadurch gekennzeichnet, dass nach Verletzungen von Blutgefäßen keine stabilen Blutgerinnsel gebildet werden können, was zu einer verlängerten und wiederholten Blutung führt. Dies ist nicht nur dann ein Problem, wenn es sich um eine offensichtliche äußere Verletzung handelt oder während einer Operation auftritt, sondern auch bei üblichen Belastungen des täglichen Lebens. Solche Belastungen können v.a. zu Deformationen und Erkrankungen an Gelenken führen. Wenn unzulänglich behandelt, kann Hämophilie im Kindes- oder frühen Erwachsenenalter durch Einbluten in lebenswichtige Organe tödlich enden.

Hämophilie wird durch ein Fehlen bestimmter Gerinnungsfaktoren, meistens Faktor VIII, seltener Faktor IX, verursacht. Dieser Mangel führt zu einer verminderten Blutgerinnung, aber auch einer erhöhten Fibrinolyse.

Es werden 400.000 Hämophilie-Leidende weltweit geschätzt, davon ca. 22.000 in Europa und 20.000 in den USA. Circa 80% der Patienten fehlt Faktor VIII (Hämophilie A), 20% fehlt Faktor IX (Hämophilie B). Da beide Erkrankungen genetisch rezessiv auf dem X-Chromosom vererbt werden, sind fast ausschließlich Männer hiervon betroffen. 

Solulin ist eine verbesserte Variante des humanen Proteins Thrombomodulin, eines wichtigen natürlichen Regulators des Gerinnungssystems. Eine der Aufgaben von Thrombomodulin liegt darin, das sich bei der Blutstillung bildende Fibrinnetz zu stabilisieren. Im Unter­schied zu dem in der Wand von Blutgefäßen verankerten Thrombomodulin kann Solulin mit dem Blutstrom an seinen potenziellen Wirkort gelangen. In geringer Konzentration hemmt Solulin die Auflösung von Gerinnseln und unterstützt damit die Blutgerinnung.

Solulin ist bisher in einer Phase-I-Studie getestet worden. Die Untersuchungen bestätigten das gute Sicherheitsprofil der Substanz. Eine Phase-Ib-Studie mit Patienten mit schwerer Hämophilie A wurde im August 2011 gestartet. Neben der Indikation Hämophilie ist eine klinische Entwicklung für die Behandlung von Strahlenschäden denkbar.